FDA 批准首款查加斯病治疗药物 Benznidazole

美国FDA该网站于8月29日报道，美国FDA今日加快批准Benznidazole在2-12查加斯病儿童（Chagasdisease）治疗。这是美国首批治疗查加斯病的药物。

查加斯病(或美国锥虫病)是一种由克氏锥虫病引起的寄生虫感染，可以通过不同的方式传播，包括接触某些昆虫粪便、血液和怀孕期间的母婴。感染几年后，这种疾病会引起严重的心脏病，也会影响吞咽和消化。虽然查加斯病主要影响拉丁美洲农村地区的人，但据估计，美国约有30万人患有查加斯病。FDA抗菌产品办公室主任Cox博士称：「FDA致力于批准热带疾病安全有效的治疗方案」。

Benznidazole基于两种安慰剂对照试验的安全性和有效性，受试者是6-12一岁的儿科病人。在第一次试验中，约60%的儿科病人。Benznidazole治疗儿童的抗体试验变为阴性，服用安慰剂的儿童比例约为14%。第二次试验的结果相似，约为55%Benznidazole治疗儿童的抗体试验变为阴性，服用安慰剂的儿童只有5%。2-12在岁儿科患者中，有一个关于Benznidazole药物动力学(如何吸收、分发和清除药物)的安全性和额外研究为2岁以下儿童提供了剂量推荐信息。

Benznidazole用药患者最常见的不良反应是胃痛、皮疹、体重减轻、头痛、恶心、呕吐、异常白血球计数、荨麻疹、瘙痒和食欲下降。Benznidazole与严重的皮肤反应、神经系统影响和骨髓抑制有关。根据动物研究结果，孕妇使用Benznidazole可能会对胎儿造成伤害。

此次FDA加速批准程序Benznidazole是的。允许加速批准通道FDA批准药物用于未能满足医疗需要的严重疾病，基于合理预测患者临床效益的代理终点。需要进一步的研究来验证和描述Benznidazole预期临床效益。

FDA授予了Benznidazole优先考虑和孤儿药资格。这些资格的授予源于查加斯病是一种罕见的疾病。到目前为止，美国还没有批准用于查加斯病的药物。经批准，Benznidazole制造商ChemoResearch被授予热带疾病优先评审券，FDA这一举措的目的是鼓励一些热带疾病新药和生物产品的开发。

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